GEN DÜZENLEME TEDAVİSİNDE ÇIĞIR AÇICI ADIM
1 milyon bebekten birinde görülen hastalık iyileştirildi. Gen düzenleme tedavisiyle ilk kez bir bebek iyileştirildi.
New England Journal of Medicine’de perşembe yayımlanan çalışmada, CPS1 eksikliği teşhisi konan bir bebeğin gen düzenleme yöntemiyle tedavi edildiği belirtiliyor.
Yaklaşık 1 milyon bebekten birini etkileyen bu genetik rahatsızlık, amonyağın vücuttan atılmasını sağlayan bir enzimin eksikliğinden kaynaklanıyor. Amonyağın kanda birikmesiyle zehirlenme yaşanabiliyor. Bazı bebeklerde karaciğer nakli gerekebiliyor.
ABD’de yapılan araştırmanın yazarlarından Pensilvanya Üniversitesi’nden Dr. Kiran Musunuru, tedavinin çığır açıcı olduğunu vurguluyor:
Bu, henüz kesin bir çaresi bulunmayan çeşitli nadir genetik bozuklukları tedavi etmek için gen düzenlemenin kullanılmasına yönelik ilk adım.
Philadelphia Çocuk Hastanesi ve Pensilvanya Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden ekiplerin ortak çalışmasıyla yürütülen tedavide, Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats (CRISPR) adlı gen düzenleme teknolojisi kullanıldı. CRISPR, genetik uzmanları ve tıp araştırmacılarının DNA üzerinde ekleme-çıkarma yaparak dizilimini değiştirmelerine olanak tanıyor.
