JAPONYA’NIN DOWN SENDROMUNA ÇARE BULDUĞU YÖNÜNDEKİ İDDİALAR SOSYAL MEDYADA BÜYÜK YANKI UYANDIRDI
Mie Üniversitesi’nden araştırmacıların, CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanarak yaptığı bir atılım sosyal medyada büyük yankı uyandırdı.
Konuyla ilgili paylaşımlar, Mie Üniversitesi’nden araştırmacıların, CRISPR-Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanarak yaptığı bir atılımdan kaynaklanıyor.
CRISPR-Cas9, genetik mühendisliğinde devrim yaratan bir gen düzenleme teknolojisi. Yöntem hücrelerin DNA’sında belirli hedef bölgeleri tanıyıp makas gibi keserek genetik bilgiyi değiştirmeyi mümkün kılıyor.
Mie Üniversitesi araştırmacıları, işte bu yöntemi kullanarak laboratuvar ortamında Down sendromlu hücrelerden fazladan 21. kromozomu başarıyla çıkardı. Down sendromu, 21. kromozomun fazladan bir kopyasıyla (toplamda üç adet) oluşan genetik bir durum. Bu fazla kromozom, hücre bölünmesi sırasında oluşan bir hata nedeniyle ortaya çıkıyor ve bireyin genetik yapısında gelişimsel ve sağlıkla ilgili çeşitli farklılıklara yol açıyor.
Son gelişme ise Down sendromu tedavisinde gelecekteki yaklaşımları köklü biçimde değiştirebilecek bilimsel bir dönüm noktası olarak değerlendiriliyor.
-CRISPR nasıl çalışır?
Sistemin temelinde iki ana bileşen yer alıyor: Rehber RNA (guide RNA) ve Cas9 adlı bir enzim.
Rehber RNA, DNA’daki hedeflenen belirli gen dizisini bulmakla görevli; adeta genetik bir adres etiketi gibi çalışıyor. Cas9 enzimi ise bu hedeflenen noktada DNA’yı kesiyor. Oluşan bu kesik, hücrenin doğal onarım mekanizmaları tarafından tamir edilirken, bilim insanları bu süreci kullanarak genetik materyale yeni bilgiler ekleyebilir, hatalı bir geni düzeltebilir ya da tamamen susturabilir.
CRISPR-Cas9’un en büyük avantajı, genetik değişiklikleri çok daha hızlı, az maliyetli ve hassas bir şekilde yapabilmesi. Bu nedenle hem temel bilim araştırmalarında hem de hastalıkların genetik düzeyde tedavisi için geliştirilen yeni yöntemlerde yoğun biçimde kullanılıyor.
-CRISPR neyi başardı?
Down sendromu, bireyin hücrelerinde fazladan bir 21. kromozom bulunmasıyla oluşurken, ABD’de her 700 doğumdan birinde görülüyor.
Bu genetik durum; zeka geriliği, doğuştan kalp anomalileri ve erken yaşta Alzheimer riski gibi çeşitli sağlık sorunlarına yol açıyor.
Araştırma ekibinin lideri Ryotaro Hashizume, CRISPR-Cas9 sistemini, hücrelerde yalnızca fazla olan kromozomu tanıyacak şekilde özelleştirdi.
